Badacze z Uniwersytetu Wrocławskiego pomogli znaleźć jedną z przyczyn leukodystrofii
12 kwietnia 2021, 04:50Jedną z przyczyn leukodystrofii – choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne – zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
Nowy protokół terapii genowej w leczeniu białaczki
13 lutego 2008, 08:59Badacze z amerykańskiego Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego (UCSD) opracowali nowy protokół terapii genowej w leczeniu przewlekłej białaczki limfoidalnej (CLL - ang. chronic lymphomatic leukemia). W odróżnieniu od poprzednio podejmowanych prób leczenia tej choroby, tym razem zmuszono organizm chorego do samodzielnego zwalczania choroby poprzez produkcję przeciwciał.
Obejście naturalnego mechanizmu pozwala zacząć chudnąć
23 lutego 2015, 12:06Naukowcy zademonstrowali, że można przezwyciężyć mechanizm oszczędzania energii, ułatwiając ludziom rozpoczęcie odchudzania.
Udana próba terapii genowej dla ludzi
14 maja 2008, 12:40Próba terapii genowej, mającej na celu zastąpienie uszkodzonego genu CLN2 jego poprawną wersją, pozwoliła na znaczne spowolnienie rozwoju objawów choroby neurodegeneracyjnej związanej z obecnością jego nieprawidłowej kopii. Jest to bardzo ważny krok naprzód w rozwoju terapii genowych, a powodzenie próby będzie najprawdopodobniej oznaczało lawinowe uruchomienie analogicznych prób skierowanych na leczenie innych chorób genetycznych.
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
Nowy pomysł na terapię genową
25 września 2008, 20:52Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali i przetestowali na ludziach nowy model terapii genowej. Zgodnie z jej założeniami zamiast nośnika przenoszącego geny podawane są białka regulujące aktywność poszczególnych genów biorcy.
Najdroższy lek świata wycofany z obiegu
24 kwietnia 2017, 11:16Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.
O krok bliżej od terapii genowej
2 czerwca 2009, 22:35Badacze ze Stanów Zjednoczonych i Hiszpanii donoszą o powodzeniu eksperymentu, który może przybliżyć nas do opracowania skutecznej terapii genowej chorób człowieka. Naukowcom udało się pobrać komórki z ciała pacjenta, skorygować błąd w ich materiale genetycznym, a następnie doprowadzić je do postaci umożliwiającej wytworzenie nowych tkanek pozbawionych defektu.
Bąbelki i ultradźwięki zamiast przeszczepu
19 maja 2017, 09:01Naukowcy opracowali nową metodę leczenia stawów rzekomych (niezagojonych złamań). Obejmuje ona 2-etapową terapię genową, ultradźwięki i mikrobąbelki. U miniaturowych świnek umożliwiło to wygojenie urazu w ciągu 6 tygodni.
Terapia genowa uratuje płuca chorych?
12 sierpnia 2009, 20:18Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.
